ความสำเร็จหรือความล้มเหลวของการเริ่มต้นด้านชีวการแพทย์ขึ้นอยู่กับการอนุมัติตามกฎระเบียบ รัฐบาลต้องการถูกต้องเพื่อให้แน่ใจว่าผลิตภัณฑ์เหล่านี้แก้ปัญหาที่พวกเขาตั้งใจจะแก้ไขและไม่ก่อให้เกิดอันตรายแก่ผู้ใช้
แต่การวิเคราะห์ทางสถิติที่ใช้ในการแสดงให้เห็นว่าผลิตภัณฑ์ชีวการแพทย์ใหม่ทำงานได้ดีแค่ไหนดังนั้นไม่ว่ามันจะคุ้มค่าที่จะได้รับการอนุมัติหรือไม่ก็มีริ้วรอยที่น่าสนใจ
$config[code] not foundยกตัวอย่างเช่นกรณีของ Taxus Liberte ขดลวดหัวใจใหม่ของ Boston Scientific ส่วนตลาดของวารสารวอลล์สตรีท 14 สิงหาคมมีเรื่องราวเกี่ยวกับ "ข้อบกพร่อง" ในการศึกษาทางวิทยาศาสตร์ของบอสตันเกี่ยวกับการใส่ขดลวดใหม่
มีสองสิ่งที่มีความสำคัญอย่างมากในการศึกษาประสิทธิภาพของผลิตภัณฑ์ชีวการแพทย์ใหม่: ผลกระทบนั้นใหญ่เพียงใดและเรามั่นใจได้อย่างไรว่าผลกระทบนั้นเป็นจริงและไม่ใช่แค่การจับรางวัล การสนทนาที่นี่ไม่ได้เกี่ยวกับขนาดของผลกระทบของการใส่ขดลวด Taxus Liberte ของ Boston Scientific การศึกษาทำให้ FDA แสดงให้เห็นว่าการใส่ขดลวดใหม่นั้นดีพอที่จะหลีกเลี่ยงการอุดตันเหมือนกับการใส่ขดลวดเก่า
คำถามคือเรามั่นใจได้อย่างไรว่าการค้นพบของนักวิจัยนั้นไม่ผิด
บทความในหนังสือพิมพ์วอลล์สตรีทเจอร์นัลอธิบายว่า“ การศึกษาทางการแพทย์กำหนดความสำเร็จหรือความล้มเหลวในการทดสอบสมมติฐานโดยการคำนวณระดับความแน่นอนที่รู้จักกันในชื่อค่า p p-value จะต้องน้อยกว่า 5% สำหรับผลลัพธ์ที่จะได้รับการพิจารณาอย่างมีนัยสำคัญ” มันกล่าวต่อไปว่ามีหลากหลายวิธีในการคำนวณค่า p-value และพวกเขาสร้างผลลัพธ์ที่แตกต่างกันเล็กน้อย
จากการใช้สถิติที่เรียกว่าค่า Wald นักวิจัยของ Boston Scientific กล่าวว่ามีโอกาสเพียง 4.874% ที่พวกเขาทำผิดเกี่ยวกับผลกระทบ แต่ถ้าพวกเขาใช้การทดสอบทวินามคู่ที่แม่นยำของ NCSS LLC โอกาสที่พวกเขาจะผิดคือ 5.47%
นั่นคือการทดสอบทางสถิติหนึ่งมีโอกาสน้อยกว่า 0.596% ที่การค้นพบนั้นผิดกว่าการทดสอบอื่น ปัญหาคือการทดสอบ Wald บอกว่าโอกาสที่พวกเขาทำผิดนั้นน้อยกว่า 5% และการทดสอบ NCSS กล่าวว่าโอกาสที่พวกเขาทำผิดนั้นจะมากกว่า 5%
ความแตกต่างนั้นสำคัญเพราะ 5% เป็นจำนวนเวทย์มนตร์ หากนักวิจัยพบว่าการทดสอบ Wald แสดงค่า p-value เท่ากับ 4.278% และการทดสอบทวินามคู่แบบ NCSS LLC ที่แน่นอนได้แสดงค่า p-value ที่ 4.874% ก็จะมีความแตกต่าง 0.596% ระหว่างการทดสอบทั้งสอง ไม่มีปัญหาเนื่องจากค่า p ทั้งสองจะน้อยกว่า 5% แน่นอน
ความสำเร็จของผลิตภัณฑ์ชีวการแพทย์ใหม่สามารถขึ้นอยู่กับว่าความแตกต่าง 0.596% ในความแน่นอนของการค้นพบผลของยาหรืออุปกรณ์การแพทย์ใหม่ในเครื่องมือทางสถิติที่แตกต่างกันอยู่เหนือหรือต่ำกว่า 5%
ปัญหาคือว่า 5% เป็นเพียงการประชุม โลกของการวิจัยทางวิทยาศาสตร์สามารถพัฒนาอนุสัญญาที่ระดับความแน่นอนที่เราต้องการคือ 4% หรือ 6% หรืออย่างอื่น
ตอนนี้ Boston Scientific เป็น บริษัท ใหญ่และอาจจะอยู่รอดได้ไม่ว่าจะเกิดอะไรขึ้นกับผลิตภัณฑ์นี้ แต่สมมติว่าเรากำลังพูดถึงการเริ่มต้นที่นี่ การเริ่มต้นด้านชีวการแพทย์ส่วนใหญ่พยายามเริ่มต้นพัฒนาผลิตภัณฑ์ใหม่เพียงครั้งเดียว ดังนั้นความสำเร็จหรือความล้มเหลวของพวกเขาในฐานะ บริษัท จึงขึ้นอยู่กับการอนุมัติของผลิตภัณฑ์นั้น หากผลิตภัณฑ์ไม่ได้รับการอนุมัติพวกเขามักจะออกจากธุรกิจและไม่ได้รับโอกาสในการพัฒนาผลิตภัณฑ์รุ่นที่สองหรือผลิตภัณฑ์อื่น
โดยพื้นฐานแล้วเราประเมินประสิทธิภาพของผลิตภัณฑ์ชีวการแพทย์และเชื่อมโยงความสำเร็จหรือความล้มเหลวของการเริ่มต้นด้านชีวการแพทย์ว่าเครื่องมือทางสถิติที่เฉพาะเจาะจงแสดงให้เห็นถึงความเชื่อมั่นที่เรามีในการค้นหาว่าอยู่เหนือหรือต่ำกว่าระดับความมั่นใจเล็กน้อย เป็นแบบแผนที่นักวิจัยได้พัฒนาขึ้น
* * * * *
เกี่ยวกับผู้แต่ง: Scott Shane คือ A. Malachi Mixon III ศาสตราจารย์ด้านการศึกษาผู้ประกอบการที่ Case Western Reserve University เขาเป็นนักเขียนหนังสือแปดเล่มรวมถึงภาพลวงตาของการเป็นผู้ประกอบการ: ตำนานราคาแพงที่ผู้ประกอบการนักลงทุนและผู้กำหนดนโยบายดำเนินชีวิต ค้นหาพื้นดินที่อุดมสมบูรณ์: ระบุโอกาสพิเศษสำหรับการลงทุนใหม่; กลยุทธ์เทคโนโลยีสำหรับผู้จัดการและผู้ประกอบการ; และจากไอศกรีมสู่อินเทอร์เน็ต: การใช้แฟรนไชส์เพื่อผลักดันการเติบโตและผลกำไรของ บริษัท ของคุณ
4 ความคิดเห็น▼
